Công cụ mới này chính là
một peptide gọi là PEP-POD. Nó là một phương tiện vận chuyển dùng cho
gen trị
liệu, giúp các nhà nghiên cứu phát triển các trị liêu cho các bệnh mắt
bị thoái
hóa như viêm sắc tố võng mạc và bệnh thoái hóa cơ có liên quan tới tuổi
tác.
“Lần đầu tiên chúng
tôi đã chúng minh được một phương pháp hiệu quả chuyển DNA vào trong các
tế bào
mà không cần tới virus (hiện tại virus vẫn là phương tiện chuyển gen phổ
biến
nhất). Nhiều vec tơ không virus dùng cho gen trị liệu đã được phát triển
nhưng
rất ít vec tơ hoạt động được trong các mô hậu mitose như võng mạc và não
bộ.
Khi xác định được các phương tiện vận chuyển hiệu quả như PEG-POD sẽ đưa
chúng
ta tới gần hơn một phương pháp gen trị liệu để có thể phòng ngừa các tế
bào
võng mạc khỏi bị thoái hóa”, Rajendra Kumar – Singh tác giả bài báo nhấn
mạnh.
Chuyển giao an toàn và hiệu
quả các gen trị liệu là những trở ngại lớn trong nghiên cứu gen trị
liệu. Các
virus bất hoạt thường được sử dụng cho việc chuyển gen, nhưng vì lý do
an toàn
nên các nhà khoa học vẫn luôn tìm kiếm các phương pháp mới để đưa các
các gen
trị liệu vào trong tế bào.
“Chúng tôi nghĩ
rằng mức độ biểu hiện gen với PEG-POD có thể là đủ để phòng ngừa võng
mạc khỏi
bị thoái hóa, làm chậm lại quá trình tiến triển các bệnh về mắt- đó là
những
bằng chứng bước đầu có được trong trường hợp này”, đồng tác giả Siobhan
Cashman nói.
“Điều làm chúng ta
hy vọng một cách đặc biệt về PEG-POD là nó có thể được áp dụng với phạm
vi rộng
hơn võng mạc, vì PEG-POD có thể phòng ngừa DNA khỏi sự hủy hoại trong
mạch máu
nên nó có thể tạo cơ hội cho gen trị liệu thông qua con đường tĩnh mạch
mà
có thể hướng tới nhiều bộ phận của cơ thể”, Kumar -Singh nói.
Thoái hóa cơ liên quan tới
tuổi tác dẫn tới nhìn không rõ- đó là nguyên nhân số 1 của giảm thị lực ở
những
người tuổi 60 tại Hoa Kỳ. Bệnh sắc tố võng mạc là một bệnh di truyền gây
sự hủy hoại võng mạc với tỷ lệ 1/4000 cá thể ở Hoa Kỳ.
Gentrilieu.com
